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PLFSS 2014 et médicament : attention danger !

Le PLFSS 2014 prévoit de modifier les conditions de prise en charge de médicaments bénéficiant du régime ATU : sale coup pour des milliers de malades gravement atteints.

Grande angoisse dans les familles de malades atteints de pathologies graves, rares ou douloureuses (parfois les trois à la fois) car une modification de la réglementation, probablement concoctée sur un coin de table par un conseiller ministériel stagiaire en attente de pantouflage, risque de priver plusieurs milliers de patients de leur ultime remède. Un amendement que nous publions en fin d’article circule en ce moment parmi les parlementaires.

ATU pointu

Une petite précision pédagogique préliminaire s’impose car la quincaillerie réglementaire relative au remboursement des médicaments est d’une complexité sordide. Commençons par le commencement. Il existe des médicaments innovants, souvent développés dans les services de pointe des hôpitaux publics, prescrits à des malades hospitalisés gravement atteints et le plus souvent en échec thérapeutique. En attendant leur autorisation de mise sur le marché (AMM) ces médicaments expérimentaux, parfois encore en phase d’essai clinique par des malades volontaires, peuvent bénéficier d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU, nous y sommes !) donnée par l’Agence Nationale de Sécurité des médicaments (ANSM ex-AFSSAPS). Durant cette phase, ces médicaments sont, soit remis gratuitement à l’hôpital par l’industriel, soit encore vendus à l’hôpital à un prix négocié. Dans ce cas, l’établissement peut bénéficier d’une prise en charge financière sur le compte de la dotation pour les missions d’intérêt général et d’aide à la contractualisation (MIGAC) à la main des ARS (pour être précis, il s’agit d’une sous-dotation qui répond au joli nom de Merri… mais ne compliquons pas !).

Ce serait très aisé à comprendre si l’histoire…s’arrêtait là. Mais comme il s’agit de conditions exceptionnelles les questions de prise en charge par l’assurance maladie n’ont pas toutes été prévues. Dès lors que l’AMM est délivrée, la règle générale est que ces médicaments sont pris en charge à 100% par les caisses jusqu’à ce que leur prix soit fixé par le comité économique des produits de santé (CEPS). Le problème est que les délais sont parfois très longs. Alors, la Loi Bertrand du 29 décembre 2011, a introduit une dérogation pour compenser les lenteurs administratives avec une limite fixée cependant à 7 mois. Mais voilà ! L’expérimentation n’était qu’une expérimentation et l’exception prend fin le 31 décembre 2013.

« A titre expérimental, à compter du 1er avril 2012 et jusqu’au 31 décembre 2013, toute spécialité pharmaceutique ayant fait l’objet d’ATU et qui bénéficie d’une AMM, peut être fournie, achetée, utilisée et prise en charge par les collectivités publiques, à compter de la date de fin d’effet de l’ATU dite de cohorte ou de la date de fin d’octroi des ATU dites nominatives, jusqu’à ce qu’une décision ait été prise au regard de son inscription au remboursement au titre de son AMM et au plus tard sept mois après l’octroi de cette dernière. »

Qui tue l’ATU tue

Dans un grand élan de générosité, les scribes du projet de loi de financement de la sécurité sociale pour 2014 (PLFSS) ont voulu faire face à la situation. L’exposé des motifs du projet de loi clame en effet :

« La présente mesure vise à pérenniser ce dispositif tout en l’amendant au vu des difficultés qui ont été identifiées : délai de prise en charge limité à sept mois, qui s’avère  inadapté au besoins de certains patient  et générant un risque d’interruption de traitement, insuffisance de l’encadrement financier de la prise en charge ? »

Or, tel qu’il est rédigé, le projet de texte produit un effet contraire. Les malades, inclus dans l’ATU dès le départ pour un médicament qui a fait l’objet d’une AMM, pourront continuer de bénéficier du régime dérogatoire jusqu’à son inscription sur la liste des remboursements. En revanche, les nouveaux malades pour lesquels se justifie la prescription d’un tel médicament mais qui n’étaient pas dans la cohorte du début, devront attendre l’inscription sur la liste des médicaments remboursables dudit médicament.

Et pour ces patients en impasse thérapeutique et dont le pronostic vital est le plus souvent engagé, quelques mois d’attente sont mortels. Y aurait-il des conseillers ministériels suffisamment légers pour laisser passer de telles inepties ? Quelques parlementaires ont été saisis. Un projet d’amendement circule. Nous le reproduisons ci-dessous.

"ASSEMBLEE NATIONALE Projet de loi de financement de la sécurité sociale pour 2014 ARTICLE 39 présenté par ...

Art. 39 : prise en charge des médicaments ayant bénéficié d’une autorisation temporaire I. Le code de la sécurité sociale est ainsi modifié Dans le B, au premier alinéa après les mots suivants « pris en charge, » Supprimer les mots : « pour les patients traités avant la date d’octroi de l’autorisation de mise sur le marché »

II. Supprimer le deuxième alinéa du B

Exposé sommaire

Depuis près de 20 ans, les autorisations temporaires d’utilisation (ATUs) octroyées par l’Agence nationale de sécurité sanitaire du médicament et des produits de santé (ANSM) permettent un accès précoce à certains médicaments dans des pathologies graves où le pronostic vital est bien souvent engagé (cancer, VIH/sida, hépatites, maladies rares, …).

La loi du 29 décembre 2011 a mis en place un dispositif expérimental permettant à un médicament qui a fait l’objet d’une ATU mentionnée à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique (cohorte et nominative) et qui bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché (AMM), d’être, passé la date à laquelle l’ATU cesse de produire ses effets, acheté, fourni, pris en charge et utilisé par les collectivités publiques jusqu’à son inscription définitive sur les listes des produits remboursés.

Les données publiées sur les sites de l’ANSM et de la HAS montrent que, dans des pathologies où le pronostic vital est engagé (mélanome non résécable ou métastatique, myélome multiple en rechute, hépatite C chronique au stade de cirrhose…), le périmètre d’indication de l’ATU de cohorte était plus restreint que celui obtenu lors de l’AMM européenne. Dans ces cas précis, la loi du 29 décembre 2011 a permis de faire bénéficier ces traitements innovants à des patients en impasse thérapeutique, tout en respectant les indications accordées par l’AMM européenne.

Or si on applique l’article 39 tel qu’il est rédigé, au moment de l’AMM, seuls les patients dans l’indication de l’ATU pourront poursuivre ou initier leur traitement. Les nouveaux patients dont le profil ou la situation respecte l’AMM mais ne rentrent pas dans l’indication de l’ATU, seront exclus et devront attendre la fin du processus de remboursement et de négociation du prix pour pouvoir bénéficier du remboursement de leur traitement (de 7 à 12 mois).

Cette mesure fait courir un risque notable de perte de chance pour des patients qui n’ont pas d’autres alternatives de traitement et qui bien souvent ne peuvent pas attendre le délai administratif de fixation des conditions de remboursements en France. Il pose ainsi le problème de rupture d’égalité de traitement non justifiée pour ces patients.

L’application de l’article 39 du PFLSS 2014 impliquerait une régression majeure dans l’accès aux traitements les plus innovants dans des pathologies mortelles. Avec la mise en œuvre d’un tel dispositif, des milliers de patients n’auraient pas pu avoir accès aux trithérapies contre le virus de l’hépatite C, et des centaines aux nouveaux traitements du mélanome ou du myélome.

C’est pourquoi, afin d’éviter un recul majeur dans l’accès aux traitements dans des pathologies graves, cet amendement propose de pérenniser le périmètre de la prise en charge du dispositif de la loi médicament.

Sur le plan économique, aucun risque budgétaire n’est encouru compte tenu du dispositif conventionnel déjà en place et qui prévoit le reversement de l’écart entre l’indemnité ATU et le tarif de remboursement fixé après l’AMM par le CEPS."

À propos de Remy Fromentin

Cofondateur de La Lettre de Galilée en 2007, il a mené une carrière de dirigeant au sein de l'Assurance maladie jusqu'en 2002. Il est depuis cette date consultant international. Voir tous ses articles.
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