Le rapport de l’OCDE, publié le 4 novembre dernier, décrit au travers de 11 sections et 226 pages un panorama comparatif de la santé au travers d’un faisceau d’indicateurs synthétiques. Ainsi, on apprend sans surprise que l'espérance de vie continue de s'allonger malgré quelques disparités. Qu'il n'y a jamais eu autant de médecins et d'infirmiers dans les pays de l'OCDE. Malgré tout, l'accès aux soins reste une question. Le rapport pointe tout de même l'augmentation des dépenses pharmaceutiques liées à la mise sur le marché de nouveaux médicaments innovants très onéreux interroge sur l'efficience des politiques publiques menées. Malgré un coût exorbitant, le rapport coût/efficacité n'est pas meilleur et "interroge sur la meilleure façon d’aligner les intérêts des sociétés sur ceux des laboratoires pharmaceutiques et des investisseurs"...

Les dépenses pharmaceutiques s’élevaient à 800 Md$ environ en 2013, soit près de 20 % du total des dépenses de santé en moyenne.

L'envolée des dépenses pharmaceutiques est contrastée puisque, ces dernières années, si la croissance des dépenses pharmaceutiques au détail a ralenti les dépenses hospitalières ont généralement augmenté. En cause : l’émergence de nouveaux médicaments de spécialité onéreux, visant des populations restreintes et/ou des pathologies complexes. Ainsi, en moyenne, la consommation de produits pharmaceutiques des hôpitaux et des autres établissements de soins accroît la facture pharmaceutique totale d’environ 20 %, soit plus d’un dollar sur cinq dépensé dans le domaine de la santé consacré à l’achat de produits pharmaceutiques.

Pourquoi ce recul des ventes en détail ? Principalement les politiques de maîtrise des coûts déclenchées dans les périodes récentes de crise. Egalement, l'expiration des brevets de certains médicaments "blockbusters" et l'essor des génériques. "Plusieurs produits d’une valeur totale de plus de 30 milliards de dollars annuel de recettes aux États-Unis ont perdu leurs brevets en 2011-2012, parmi lesquels Plavix® (agent antiplaquettaire), Lipitor® (anti-cholestérol) et Actos® (diabète), qui représentaient ensemble près de 15 milliards USD de ventes" (p.44).

En revanche, les dépenses hospitalières en produits pharmaceutiques ont augmenté en raison de la multiplication des médicaments de spécialité majoritairement délivrés en milieu hospitalier et au coût souvent très élevés (p.38). L'augmentation constante des dépenses liées au médicament tient également à l’augmentation de la prévalence des maladies chroniques (cancer,diabète, maladies mentales), du vieillissement de la population, de l’évolution des pratiques cliniques et de l’extension de la prise en charge, ainsi que de nouvelles options thérapeutiques : "entre 2000 et 2013, la consommation d’antihypertenseurs, d’antidiabétiques et d’antidépresseurs a quasiment doublé, tandis que la consommation d’hypocholestérolémiants a triplé." (p.41)

Les nouveaux médicaments innovants augmentent les coûts de traitement.

Les nouveaux médicaments (de nouvelles molécules ou de nouvelles formulations de médicaments existants) permettent d'"augmenter le nombre d’options thérapeutiques, en répondant par
exemple à des besoins précédemment insatisfaits ou en ciblant de nouveaux groupes de population (p.ex. les enfants), ce qui accroît la quantité de médicaments consommés". On pourrait penser que la multiplication de nouveaux médicaments innovants ferait jouer la concurrence et engendrer des  économies, en réalité, "les nouveaux médicaments offrant des avantages thérapeutiques notables pour les patients sont habituellement plus chers que leurs concurrents, et contribuent considérablement à la
croissance des dépenses pharmaceutiques" (p.41)

Par ailleurs, les recommandations des autorités sanitaires impliquant une prise en charge plus globale et en amont préfèrent des traitements plus longs et précoces. C’est le cas par exemple des recommandations relatives aux hypocholestérolémiants (les fameuses statines), l’une des classes de médicaments sur ordonnance qui connaît la croissance la plus rapide à travers le monde : "les recommandations en matière de prescription ont été mises à jour plusieurs fois depuis la fin des années 1990, recommandant un dépistage à plus grande échelle et un abaissement des taux de lipides comme indication de prescription au Canada, au Royaume-Uni et aux États-Unis"

Une politique de réduction des prix pour les laboratoires pharmaceutiques

Si dans quelques pays, comme les États-Unis (avec la mise en place du Medicare Part D en 2006 et de l'Affordable Care Act en 2014) ou en Corée (avec la création de la National Health Insurance (NHI) en 1989), l’extension de la prise en charge des médicaments a entraîné une croissance des dépenses pharmaceutiques, les états ont mis en oeuvre mesures de réduction des prix réglementés des produits pharmaceutiques. Ainsi, "au moins un tiers des pays de l’OCDE imposent le plus souvent des réductions des prix départ usine des médicaments sous brevet et/ou génériques (p. ex. Grèce, Irlande, Espagne) mais nombre de ces pays ont aussi réduit les marges de distribution, du moins pour certaines catégories de médicaments." (p.42) L’Allemagne a temporairement augmenté les ristournes obligatoires imposées aux laboratoires pharmaceutiques, les faisant passer de 6 à 16 % entre 2010 et 2013. En 2014, cette ristourne obligaroire a été établie à 7 % pour tous les médicaments non génériques. Au Canada, plusieurs provinces et territoires ont entamé des négociations conjointes concernant le prix des médicaments de marque couverts par les régimes publics. Enfin, cinq pays ont modifié leur taux de TVA sur les médicaments, soit pour réduire les dépenses pharmaceutiques (Autriche, République tchèque et Grèce), soit pour accroître les recettes publiques (Estonie, Portugal), avec pour effet d’augmenter les dépenses.

Lire : la marché pharmaceutique français en baisse pour la 3ème année consécutive

Autre outil privilégié pour réduire ces dépenses exponentielles : le renforcement de l'évaluation des technologies de la santé (ETS) dans leur procédure de remboursement et/ou de fixation des prix. "En Allemagne, par exemple, une nouvelle loi relative à la restructuration du marché pharmaceutique, entrée en vigueur en janvier 2011, a mis en place une évaluation systématique et formelle du "bénéfice thérapeutique ajouté" des nouveaux médicaments après leur mise sur le marché, afin de permettre la négociation d’un prix de remboursement lorsque c’est nécessaire. Les économies attendues pour les caisses d’assurance maladie se montent à plusieurs millions d’euros pour certains produits individuels."

La manne des médicaments orphelins

Autre médicament pointé du doigt pour son prix: le médicament orphelin. Son coût
médian par patient et par an d’un médicament orphelin est "19 fois supérieur à celui d’un médicament non orphelin". Et le nombre de molécules nouvellement approuvées classées parmi les médicaments orphelins augmente depuis la mise en oeuvre de mesures visant à encourager leur développement, et les médicaments considérés comme orphelins représentent désormais un tiers des nouvelles molécules approuvées par la Food & Drug Administration (FDA). Et la tendance devrait se poursuivre et s'accélérer dans les années à venir. "D’ici à 2020, ils devraient représenter de 4-5 % à 9-11 % des dépenses pharmaceutiques dans plusieurs pays européens, selon le taux de réussite des produits en développement". Selon une autre étude citée (EvaluatePharma, 2014), la part des médicaments orphelins dans le marché pharmaceutique mondial des médicaments non génériques sur ordonnance devrait passer de 14 % en 2014 à 19 % en 2020.

Les perspectives d'évolution des dépenses pharmaceutiques

L’Institute for Healthcare Informatics (IMS) prévoit une "augmentation des ventes mondiales de médicaments de 30 % en 2018 par rapport à 2013", principalement porté par les États-Unis et les pays émergents et dans une moindre mesure par les pays européens. Le marché pharmaceutique des États-Unis est le plus important du monde représentant un tiers des ventes mondiales. "La croissance des dépenses des États-Unis devrait culminer à +14 % en 2014 et +8 % en 2015, puis s’établir à 4-5 % annuels jusqu’en 2018." Selon les prévisions, les principaux marchés européens quant à eux devraient connaître une croissance moindre : pour l'Allemagne, la France, le Royaume-Uni, l'Italie et l'Espagne, la croissance annuelle serait potentiellement comprise entre 1 et 4 % sur la période 2014-2018. Les dépenses pharmaceutiques devraient enregistrer la croissance la plus forte au Royaume-Uni et en Allemagne, alors que leur croissance serait nulle, voire négative en France et en Espagne (p.47).

Last but not least : les prix élevés des nouveaux médicaments ne sont pas toujours
synonymes de bénéfices importants

Ainsi, "la plupart des nouveaux médicaments contre le cancer n’apportent que peu de bénéfices supplémentaires par rapport aux traitements existants : sur 12 nouveaux anticancéreux approuvés par la FDA en 2012, un seul offre un gain de survie supérieur à 2 mois."

De même, de nombreux médicaments orphelins ne présentent pas un bon rapport coût/efficacité. "Aux Pays-Bas, les médicaments utilisés dans le traitement de la maladie de Pompe et de la maladie de Fabry coûtent plusieurs millions d’euros par QALY (année de vie pondérée en fonction de la qualité) gagnée, ce qui a provoqué un débat quant à la pertinence du maintien de la prise en charge de ces produits par l’assurance maladie." Ils sont toujours utilisés et remboursés car il n'existe aucun autre traitement disponible...

En réalité, les prix semblent être davantage déterminés par la situation sur le marché (important besoin médical insatisfait, petite population cible) que par toute autre notion de valeur au sens des bénéfices cliniques ou de bénéfices plus larges pour les patients. La plupart de ces médicaments ne présentent pas un bon rapport coût-efficacité, selon les seuils standards. Cela remet en question l’efficacité à la fois statique et dynamique des dépenses pharmaceutiques, et interroge sur la meilleure façon d’aligner les intérêts des sociétés sur ceux des laboratoires pharmaceutiques et des investisseurs (p.49).